【视频回放】幼核酸药物研发中造剂关键技术重点

关于BB贝博核酸药物研发平台

BB贝博核酸药物研发平台是一个集药物发现、出产和临床前钻研为一体的综合性平台

；谘辖鞯目蒲取⑹⒖募际跗教ê拖冉囊瞧魃璞，我们可能满足行业对于创新核酸药物的研发需要，承接医药公司及科研单元的核酸药物发现、筛选及临床前钻研服务
。

核酸药物合成&建饰：

BB贝博核酸药物化学合成平台能够提供单体合成与建饰、寡核苷酸合成、递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成
。我们已经建成了一个丰硕的siRNA库，不仅占有大量的单体库存，还占有重大的单体合成砌块库，可能急剧实现各类建饰单体的合成
。BB贝博的专业幼核酸药物研发团队可能提供高效快捷的研发服务，目前已有多个siRNA药物FTE项目实现或在进行中
。

核酸药物CMC钻研

在寡核苷酸药物开发过程中，药学方面的挑战重要在于大规模出产能力以及分析与质控能力的要求较高
。大规模出产对单体原料、设备、合成工艺及纯化工艺都有很高的要求
。造剂方面的挑战在于造备LNP（GalNac技术的幼核酸之表）的难度较高
；分析方面的挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分自身的结构类似性较大，质量钻研与节造必要多种分歧道理的分析步骤，除了通常注射剂钻研表，还需进行LNP的包封率测定等
。BB贝博在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已经启动
。

核酸药物药效学评价

在寡核苷酸药物开发过程中，药效学方面的挑战蕴含靶向不及导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低，从而必要不休提高给药剂量
；以及寡核苷酸药物与非靶RNA结合引发的脱靶毒性等
。BB贝博在核酸药物药效学评价方面经验丰硕，提供分歧用药蹊径的比力（如静脉注射、瘤内部门注射）、体内药效与靶标mRNA/蛋白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统露出量（PK）的有关性分析等
。

核酸药物药代动力学钻研

在寡核苷酸药物开发过程中，药代动力学（PK）方面的挑战也是此类药物面对的一个较大难题
。未经建饰的寡核苷酸类药物存在成药性欠安、PK个性差、不变性差、容易被核酸酶降解、散布个性差、与靶标的结合力欠安、生物分析步骤开起事度大等问题
。BB贝博药代动力学团队具备美满的寡核苷酸生物分析平台，以及肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台，用于PK和PK/PD钻研
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