【视频回放】破局幼核酸药物卡脖子技术及其机遇探求

核酸药物研发平台

BB贝博核酸药物研发平台是集成了药物发现、出产和临床前钻研的一体化综合性平台；谘辖鞯目蒲取⑹⒖募际跗教ê拖冉囊瞧魃璞，我们能够满足行业对于前沿创新核酸药物的研发需要，承接医药公司及科研单元的核酸药物发现、筛选及临床前钻研服务。

核酸药物合成&建饰：

BB贝博核苷酸药物化学合成平台能够提供单体合成、建饰；寡核苷酸合成；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。已经建成的siRNA库，不仅有丰硕的单体库存，并且占有重大的单体合成砌块库，能够急剧实现各类建饰单体的合成。BB贝博占有专业的幼核酸药物的研发团队能够提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目实现和进行中。

核酸药物CMC钻研

在寡核苷酸药物开发过程中，药学方面的挑战重要是寡核苷酸大规模出产能力和分析与质控能力要求高，大规模出产对单体原料、设备、合成工艺及纯化方面都有很高要求。造剂方面的挑战在于造备LNP（GalNac技术的幼核酸之表）的难度高；分析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分自身的结构类似性大，质量钻研与节造必要多道理分歧伎俩的分析步骤进行，除了通常注射剂钻研表还要进行LNP的包封率测定等。BB贝博在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。

核酸药物药效学评价

在寡核苷酸药物开发过程中，药效学方面的挑战蕴含：靶向不及导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量不休增高；寡核苷酸药物与非靶 RNA 结合引发的脱靶毒性等。BB贝博在核酸药物药效学评价方面经验丰硕，提供分歧用药蹊径的比力（如静脉注射，瘤内部门注射）、体内药效与靶标mRNA/蛋白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统露出量（PK）的有关性分析等等。

核酸药物药代动力学钻研

在寡核苷酸药物开发过程中，药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。未经建饰的寡核苷酸类药物成药性欠安、PK个性差、不变性差、容易被核酸酶降解、散布个性差、和靶标的结合力欠安、生物分析步骤开起事度大等。BB贝博药代动力学团队具备美满的寡核苷酸生物分析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD钻研。

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